Sclerosi multipla, Italia: prima infusione staminali neurali ad un malato. (ANSA, 29 maggio 2017)

Prima infusione staminali nervose ad un malato di Sclerosi multipla

Studio italiano, passo avanti verso riparazione danno neurologico

Immagine al microscopio di un cicuitoide formato da cellule nervose coltivate dalle staminali (fonte: Salk Institute) © ANSA/Ansa

E' monitorato e sta bene il primo paziente al mondo con sclerosi multipla ad aver ricevuto un trapianto di staminali neurali, o nervose, con l'obiettivo di riparare i danni al sistema nervoso dovuti alla malattia. 

E' il primo di 12 malati, arruolati nel trial condotto presso l'IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e illustrato al congresso dell'Associazione Italiana Sclerosi Multipla (Aism) e della sua Fondazione (Fism).

Già alcuni studi hanno testato le infusioni di staminali in persone con sclerosi multipla. 

Questo è però il primo al mondo, ed e' avvenuto venerdì scorso, a concentrarsi sull'uso di questo particolare tipo di staminali, quelle neurali, ovvero cellule che vanno ad agire sul sistema nervoso centrale e, per questo potenzialmente più efficaci nel ridurre i danni.

Precedenti lavori condotti, come in questo caso, dall'équipe guidata da Gianvito Martino, direttore Scientifico del San Raffaele e capo Unità di ricerca in Neuroimmunologia, hanno dimostrato l'efficacia di questa terapia nei topi: in quelli trattati, si è osservata, infatti, una parziale ricostruzione della guaina mielinica, la riduzione dello stato infiammatorio e una diminuzione dei sintomi. 

Questo perché le staminali assolvono a una duplice funzione: da un lato secernono sostanze capaci di proteggere direttamente i tessuti danneggiati; dall'altro sono in grado, in parte, di differenziarsi in cellule che producono nuova mielina che va a sostituirsi a quella danneggiata. 

Dopo il test su animali, quindi, è ora la volta sull'uomo, in particolare su persone con malattia in stadio avanzato e in forma progressiva. 

La prima infusione è stata fatta venerdì scorso. Attraverso una puntura lombare, staminali nervose di origine fetali sono state immesse nel liquido cerebrospinale del paziente, così da raggiungere cervello e midollo, dove svolgeranno la loro azione. 

"L'obiettivo, trattandosi del primo studio del genere, è testare sicurezza e tollerabilità del trattamento, non la sua efficacia. Per questo coinvolge pochi pazienti selezionati", precisa il professor Martino. 

Frutto di dieci anni di ricerca, la terapia è anche merito del sostegno di Fism e Aism. 

"Siamo stati pionieri nella ricerca di terapie basate sulle staminali", dichiara Mario Alberto Battaglia, presidente Fism. 

"Nel 2000 - aggiunge - ancora non si investiva in questo campo e noi ci abbiamo creduto finanziando il percorso di ricerca. La scienza ci ha dato ragione".

Redazione ANSA ROMA

29 maggio 201715:46

CNR: scoperta una nuova funzione del gene Otx2 nelle cellule staminali embrionali

Una ricerca dell’Igb-Cnr ha rilevato che il gene Otx2, già noto per essere essenziale allo sviluppo del cervello, svolge un ruolo primario anche nel controllo dello stato delle cellule staminali embrionali pluripotenti. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Cell Reports

La ‘pluripotenza’ è la capacità delle cellule staminali embrionali di generare tutti i tipi di cellule staminali somatiche, che rende le staminali tanto preziose e famose. Uno studio condotto dal team diretto da Antonio Simeone dell’Istituto di genetica e biofisica ‘Adriano Buzzati-Traverso’ del Consiglio nazionale delle ricerche (Igb-Cnr) di Napoli, pubblicato sulla rivista Cell Reports, svela ora il ruolo di rilievo del gene regolatore Otx2 nella definizione dello stato delle cellule pluripotenti in vivo e in vitro e che questo dipende dal legame che esso ha con il gene Nanog. Otx2 è un gene regolatore noto anche per avere una funzione essenziale nello sviluppo del cervello.

“Con la nostra ricerca abbiamo scoperto nelle cellule pluripotenti un’interazione diretta tra la proteina Otx2 e la regione che controlla l’espressione di alcuni geni essenziali alla staminalità e pluripotenza quali Nanog, Oct4 e Sox2. Questo suggerisce che Otx2 potrebbe contribuire al controllo delle cellule staminali attraverso la regolazione diretta dell’espressione di questi fattori cruciali”, spiega Antonio Simeone, direttore dell’Igb-Cnr. “Va intanto precisato che esistono due tipi principali di cellule staminali pluripotenti: le cellule staminali embrionali (Esc) e le cellule staminali dell’epiblasto (EpiSc). Le prime corrispondono in vivo alle cellule dell’epiblasto precoce della blastocisti (nome che ha l’embrione prima di impiantarsi nell’utero) e le seconde a quelle dell’epiblasto maturo dell’embrione che si è appena impiantato nell’utero, per cui le seconde derivano dalle prime. Le cellule dell’epiblasto dell’embrione, oltre a perpetuarsi come fanno tutte le cellule staminali, sono anch’esse caratterizzate dall’essere pluripotenti. Infatti da esse derivano tutte le cellule dell'organismo”.

Per valutare l’effettivo contributo del gene, i ricercatori hanno generato cellule geneticamente modificate constatando che “impedendo il legame tra Otx2 e la regione regolatrice del gene Nanog si genera una profonda alterazione dell’identità sia delle Esc in vitro sia dell’epiblasto nell'embrione precoce”.

Inoltre, “negli embrioni mutanti, le cellule modificano totalmente la loro natura: molte di quelle che dovrebbero essere epiblasto acquisiscono l’identità di un altro tipo cellulare che prende il nome di ‘endoderma primitivo’ e che rappresenta un tessuto extra-embrionale destinato a dare origine a tessuti di supporto allo sviluppo dell'embrione”, conclude il direttore dell’Igb-Cnr. “Questa ricerca di base potrebbe avere risvolti in campo applicativo, in quanto le cellule staminali embrionali hanno forti punti di contatto con le cellule staminali di alcuni tumori. Entrambe sono infatti immortali e ciò implica che cogliere i meccanismi che controllano lo stato delle cellule staminali embrionali potrebbe aiutare a comprendere quelli delle staminali tumorali oppure a sviluppare delle strategie per interferire con il loro mantenimento”.

Roma, 20 giugno 2016

"Sclerosi multipla, risultati incredibili da un trattamento contro il cancro". Un incoraggiante studio a cura del Royal Hallamshire Hospital di Sheffield (UK)

La sperimentazione su una ventina di pazienti a Sheffield, nel Regno Unito. 

I medici: "Trapianti di midollo osseo usando cellule staminali dei malati" 

di VALERIA PINI (La Repubblica)

Una cura a base di staminali contro il cancro ha dato risultati positivi sui malati di sclerosi multipla. Lo sostengono i medici del Royal Hallamshire Hospital di Sheffield, nel Regno Unito, che stanno sperimentando il trattamento. 
Una ventina di pazienti hanno ricevuto trapianti di midollo osseo utilizzando le proprie cellule staminali. I medici sostengono che dopo l'intervento, alcuni malati gravi, ormai paralizzati, sono riusciti a camminare.  
"Scoprire un trattamento che può potenzialmente ribaltare uno stato di disabilità grave è una conquista", spiega il professor Basil Sharrack, del Royal Hallamshire Hospital.


La malattia. La sclerosi multipla è una malattia neurodegenerativa che provoca lesioni al sistema nervoso centrale. Lo strato protettivo che circonda le fibre nervose del cervello e del midollo spinale, conosciuta come mielina, viene danneggiato. 
Il sistema immunitario attacca per errore la mielina, provocando cicatrici o la sclerosi. A quel punto i segnali nervosi vengono bloccati come in un corto circuito.


Il trapianto. Il trattamento sperimentato nel Regno Unito (trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche) punta a distruggere il sistema immunitario diventato difettoso a causa della patologia, usando la chemioterapia. In seguito, quest'ultimo viene ricostruito con le cellule staminali raccolte nel sangue dello stesso paziente.  
"Il sistema immunitario - spiega il professor John Snowden, ematologo al Royal Hallamshire Hospital - viene 'resettato' e riportato nella situazione che precede lo sviluppo della sclerosi multipla".


La storia. Fra le persone sottoposte alla sperimentazione c'è Steven Storey. Nel 2013 ricevette la diagnosi di sclerosi multipla, una malattia che ha cambiato il corso della sua vita. Era un atleta, ma dopo 12 mesi le sue gambe non si sono più mosse ed è finito su una sedia a rotelle. "Ero abituato a correre maratone - racconta alla Bbc - e nel giro di pochi mesi ero dipendente da cure e aiuto altrui 24 ore su 24. A un certo punto non riuscivo neanche a tenere un cucchiaino in mano". 
Pochi giorni dopo il trapianto, raccontano i medici, Steven è riuscito a muovere le dita dei piedi e dopo pochi mesi stava in piedi, senza aiuto. Ha ancora bisogno di una sedia a rotelle ma è sbalordito dai suoi progressi. 
"E' stato incredibile. Ero ormai in una situazione terribile - dice -, ma ora posso nuotare, muovermi su una bici e sono determinato: camminerò".


La sperimentazione. In tre anni la cura è stata sperimentata su 20 pazienti del Royal Hallamshire Hospital di Sheffield. Serviranno ulteriori verifiche per dare certezze ai primi risultati incoraggianti, ma i medici sono entusiasti. "Ci gratifica vedere che tipo di impatto ha avuto sulla vita dei malati", spiega Snowden.


I dati. Nel Mondo si contano circa 2,5-3 milioni di persone con sclerosi multipla, di cui 600.000 in Europa. Sono circa 75.000 in Italia e 100.000 nel Regno Unito. 
La maggior parte di pazienti riceve una diagnosi fra i 20 e i 30 anni. 
Un trattamento precoce permette di mantenere una buona qualità di vita per molti anni. Se non curata, nel tempo la malattia può causare neurodegenerazione permanente.



Fonte: La Repubblica del 18 gennaio 2016