"Sclerosi multipla, risultati incredibili da un trattamento contro il cancro". Un incoraggiante studio a cura del Royal Hallamshire Hospital di Sheffield (UK)

La sperimentazione su una ventina di pazienti a Sheffield, nel Regno Unito. 

I medici: "Trapianti di midollo osseo usando cellule staminali dei malati" 

di VALERIA PINI (La Repubblica)

Una cura a base di staminali contro il cancro ha dato risultati positivi sui malati di sclerosi multipla. Lo sostengono i medici del Royal Hallamshire Hospital di Sheffield, nel Regno Unito, che stanno sperimentando il trattamento. 
Una ventina di pazienti hanno ricevuto trapianti di midollo osseo utilizzando le proprie cellule staminali. I medici sostengono che dopo l'intervento, alcuni malati gravi, ormai paralizzati, sono riusciti a camminare.  
"Scoprire un trattamento che può potenzialmente ribaltare uno stato di disabilità grave è una conquista", spiega il professor Basil Sharrack, del Royal Hallamshire Hospital.


La malattia. La sclerosi multipla è una malattia neurodegenerativa che provoca lesioni al sistema nervoso centrale. Lo strato protettivo che circonda le fibre nervose del cervello e del midollo spinale, conosciuta come mielina, viene danneggiato. 
Il sistema immunitario attacca per errore la mielina, provocando cicatrici o la sclerosi. A quel punto i segnali nervosi vengono bloccati come in un corto circuito.


Il trapianto. Il trattamento sperimentato nel Regno Unito (trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche) punta a distruggere il sistema immunitario diventato difettoso a causa della patologia, usando la chemioterapia. In seguito, quest'ultimo viene ricostruito con le cellule staminali raccolte nel sangue dello stesso paziente.  
"Il sistema immunitario - spiega il professor John Snowden, ematologo al Royal Hallamshire Hospital - viene 'resettato' e riportato nella situazione che precede lo sviluppo della sclerosi multipla".


La storia. Fra le persone sottoposte alla sperimentazione c'è Steven Storey. Nel 2013 ricevette la diagnosi di sclerosi multipla, una malattia che ha cambiato il corso della sua vita. Era un atleta, ma dopo 12 mesi le sue gambe non si sono più mosse ed è finito su una sedia a rotelle. "Ero abituato a correre maratone - racconta alla Bbc - e nel giro di pochi mesi ero dipendente da cure e aiuto altrui 24 ore su 24. A un certo punto non riuscivo neanche a tenere un cucchiaino in mano". 
Pochi giorni dopo il trapianto, raccontano i medici, Steven è riuscito a muovere le dita dei piedi e dopo pochi mesi stava in piedi, senza aiuto. Ha ancora bisogno di una sedia a rotelle ma è sbalordito dai suoi progressi. 
"E' stato incredibile. Ero ormai in una situazione terribile - dice -, ma ora posso nuotare, muovermi su una bici e sono determinato: camminerò".


La sperimentazione. In tre anni la cura è stata sperimentata su 20 pazienti del Royal Hallamshire Hospital di Sheffield. Serviranno ulteriori verifiche per dare certezze ai primi risultati incoraggianti, ma i medici sono entusiasti. "Ci gratifica vedere che tipo di impatto ha avuto sulla vita dei malati", spiega Snowden.


I dati. Nel Mondo si contano circa 2,5-3 milioni di persone con sclerosi multipla, di cui 600.000 in Europa. Sono circa 75.000 in Italia e 100.000 nel Regno Unito. 
La maggior parte di pazienti riceve una diagnosi fra i 20 e i 30 anni. 
Un trattamento precoce permette di mantenere una buona qualità di vita per molti anni. Se non curata, nel tempo la malattia può causare neurodegenerazione permanente.



Fonte: La Repubblica del 18 gennaio 2016

Sclerosi multipla: sarà l'Ocrelizumab il farmaco risolutivo?

“È un momento storico nella lotta contro la sclerosi multipla, siamo di fronte a una vera e propria rivoluzione copernicana”.

Con queste parole il professor Giancarlo Comi, uno dei massimi esperti mondiali sulla sclerosi multipla (ordinario di Neurologia dell’Università ‘Vita-Salute San Raffaele’ e Direttore dell’Istituto di Neurologia Sperimentale dell’IRCCS Ospedale San Raffaele) ha definito i risultati degli studi sperimentali di Ocrelizumab, un nuovo farmaco contro la malattia presentato al 31esimo Congresso del Comitato Europeo per la Terapia e la Ricerca sulla Sclerosi Multipla (ECTRIMS), tenutosi a Barcellona dal 7 al 10 ottobre 2015.

“Ora possiamo disporre di una nuova arma – spiega Comi – molto potente, che si propone come una ‘bomba’ innovativa e che rappresenta un salto di qualità rispetto al trattamento con interferone, il farmaco per eccellenza usato da più di vent’anni nella cura di questa malattia invalidante che può portare alla paralisi e anche alla morte”.

Ocrelizumab è il primo farmaco sperimentale che riesce infatti a ridurre in maniera significativa la progressione della disabilità sia nella sclerosi multipla recidivante sia in quella primariamente progressiva, una forma per cui non esistono ad oggi medicinali approvati per il suo trattamento.

La casa farmaceutica Roche ha annunciato i dati durante il congresso Ectrims, dopo aver sviluppato il farmaco e prodotto tre studi clinici di fase III condotti su oltre duemila quattrocento malati.

Ai soggetti è stato somministrato Ocrelizumab per infusione endovenosa ogni sei mesi per un biennio: il trattamento con il nuovo farmaco ha ridotto significativamente il tasso di annualizzato di recidive per un periodo di due anni rispetto all’interferone, diminuendo, sempre rispetto all’uso di quest’ultimo, la progressione della disabilità clinica del 43% e cancellando oltre il 90% delle lesioni cerebrali (valutate con risonanza magnetica).

Il farmaco si è rivelato efficace anche per la sclerosi multipla primariamente progressiva per le quali non c’era finora una cura: la malattia peggiora nel tempo e rappresenta circa il quindici per cento di tutti i casi. Per i soggetti affetti da questa patologia è stato allestito lo studio Oratorio, con più di settecento pazienti sottoposti a trattamento con Ocrelizumab per due anni.

Al termine si è riscontrato che la terapia riduce del 24% il rischio di progressione della disabilità clinica confermata dopo almeno 12 settimane.

Ocrelizumab ha inoltre ridotto del 18% rispetto a placebo il tasso di perdita di volume cerebrale, valutato in un periodo di 120 settimane. Lo sforzo per testare il farmaco è stato immane: gli studi hanno coinvolto oltre trecento strutture in quaranta Paesi e sono costati più di un miliardo di dollari.

Le tempistiche per il rilascio in commercio però non sono immediate a causa dei lunghi iter di approvazione: ci vorrà almeno un anno prima che Ocrelizumab sia utilizzabile.


notizia del 13 ottobre 2015 da retenews24